Myozyme: terapia enzimática para la enfermedad de Pompe
La enfermedad de Pompe es un trastorno genético raro causado por la deficiencia de la enzima α-glucosidasa ácida, esencial para la descomposición del glucógeno en las células. Esta deficiencia conduce a la acumulación de glucógeno en los lisosomas, afectando principalmente a los músculos esqueléticos y cardíacos. Myozyme (alglucosidasa alfa) es una terapia de sustitución enzimática […]