Reblozyl®, luspatercept, está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con 𝗮𝗻𝗲𝗺𝗶𝗮 𝗱𝗲𝗽𝗲𝗻𝗱𝗶𝗲𝗻𝘁𝗲 𝗱𝗲 𝘁𝗿𝗮𝗻𝘀𝗳𝘂𝘀𝗶𝗼𝗻𝗲𝘀 𝗱𝗲𝗯𝗶𝗱𝗮 𝗮 𝘀í𝗻𝗱𝗿𝗼𝗺𝗲𝘀 𝗺𝗶𝗲𝗹𝗼𝗱𝗶𝘀𝗽𝗹𝗮́𝘀𝗶𝗰𝗼𝘀 (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio, con sideroblastos en anillo, que obtuvieron una respuesta insatisfactoria o no son candidatos a los tratamientos basados en la eritropoyetina. Por otro lado, este fármaco también está indicado en pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones asociada a beta talasemia.
Luspatercept, es producido mediante la tecnología del 𝗔𝗗𝗡 𝗿𝗲𝗰𝗼𝗺𝗯𝗶𝗻𝗮𝗻𝘁𝗲 𝗲𝗻 𝗲𝗹 𝗼𝘃𝗮𝗿𝗶𝗼 𝗱𝗲𝗹 𝗵𝗮́𝗺𝘀𝘁𝗲𝗿 𝗰𝗵𝗶𝗻𝗼 (CHO). Se presenta en 𝘃𝗶𝗮𝗹𝗲𝘀 𝗶𝗻𝘆𝗲𝗰𝘁𝗮𝗯𝗹𝗲𝘀 𝗰𝗼𝗻 𝗱𝗼𝘀 𝗱𝗼𝘀𝗶𝘀: 𝟮𝟱 𝘆 𝟳𝟱 𝗺𝗴, en forma de polvo liofilizado. Tras la reconstitución, se obtiene una solución inyectable de concentración 50 mg/ml de luspatercept.
Antes de cada administración de Reblozyl, 𝘀𝗲 𝗱𝗲𝗯𝗲 𝗱𝗲𝘁𝗲𝗿𝗺𝗶𝗻𝗮𝗿 𝗹𝗮 𝗰𝗼𝗻𝗰𝗲𝗻𝘁𝗿𝗮𝗰𝗶𝗼́𝗻 𝗱𝗲 𝗵𝗲𝗺𝗼𝗴𝗹𝗼𝗯𝗶𝗻𝗮 (𝗛𝗯) de los pacientes.
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son 𝗲𝗻𝗳𝗲𝗿𝗺𝗲𝗱𝗮𝗱𝗲𝘀 𝗱𝗲 𝗽𝗲𝗿𝘀𝗼𝗻𝗮𝘀 𝗱𝗲 𝗲𝗱𝗮𝗱 𝗮𝘃𝗮𝗻𝘇𝗮𝗱𝗮, con una incidencia baja en menores de 40 años, que aumenta paulatinamente a partir de los 65 años.
La mediana de edad de presentación de esta enfermedad es de 70 años, con un 80% de los pacientes por encima de 65 años.
Los SMD 𝘀𝗼𝗻 𝗰𝗹𝗼𝗻𝗮𝗹𝗲𝘀 𝗱𝗲 𝗹𝗮 𝗰𝗲́𝗹𝘂𝗹𝗮 𝗺𝗮𝗱𝗿𝗲 𝗽𝗿𝗼𝗴𝗲𝗻𝗶𝘁𝗼𝗿𝗮 𝗵𝗲𝗺𝗮𝘁𝗼𝗽𝗼𝘆𝗲́𝘁𝗶𝗰𝗮 que se caracterizan por presentar displasia en una o más series, citopenias en sangre periférica, hematopoyesis ineficaz y 𝘁𝗲𝗻𝗱𝗲𝗻𝗰𝗶𝗮 𝗮 𝗽𝗿𝗼𝗴𝗿𝗲𝘀𝗮𝗿 𝗮 𝗹𝗲𝘂𝗰𝗲𝗺𝗶𝗮 𝗮𝗴𝘂𝗱𝗮 𝗺𝗶𝗲𝗹𝗼𝗯𝗹𝗮́𝘀𝘁𝗶𝗰𝗮 (LAM).
La fisiopatología de los SMD es muy compleja y en ella intervienen numerosos factores en los que 𝗹𝗮𝘀 𝗺𝘂𝘁𝗮𝗰𝗶𝗼𝗻𝗲𝘀 𝘀𝗼𝗺𝗮́𝘁𝗶𝗰𝗮𝘀 𝗷𝘂𝗲𝗴𝗮𝗻 𝘂𝗻 𝗽𝗮𝗽𝗲𝗹 𝗳𝘂𝗻𝗱𝗮𝗺𝗲𝗻𝘁𝗮𝗹. Con las técnicas de secuenciación masiva se observa que más del 80% de los pacientes con SMD presentan mutaciones genéticas específicas y de ellas el 70% corresponden al «splicing» o a factores epigenéticos.
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