La terapia genética (también conocida como terapia génica o genoterapia) es una 𝘁𝗲́𝗰𝗻𝗶𝗰𝗮 𝗲𝘅𝗽𝗲𝗿𝗶𝗺𝗲𝗻𝘁𝗮𝗹 𝗾𝘂𝗲 𝘂𝘁𝗶𝗹𝗶𝘇𝗮 𝗹𝗼𝘀 𝗴𝗲𝗻𝗲𝘀 𝗽𝗮𝗿𝗮 𝘁𝗿𝗮𝘁𝗮𝗿 𝗼 𝗽𝗿𝗲𝘃𝗲𝗻𝗶𝗿 𝗲𝗻𝗳𝗲𝗿𝗺𝗲𝗱𝗮𝗱𝗲𝘀.
Con frecuencia, esta técnica funciona agregando copias nuevas de un gen que está dañado, o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión sana de ese gen. Se ha usado, por ejemplo, 𝗽𝗮𝗿𝗮 𝘁𝗿𝗮𝘁𝗮𝗿 𝗲𝗻𝗳𝗲𝗿𝗺𝗲𝗱𝗮𝗱𝗲𝘀 𝗴𝗲𝗻𝗲́𝘁𝗶𝗰𝗮𝘀 𝗵𝗲𝗿𝗲𝗱𝗶𝘁𝗮𝗿𝗶𝗮𝘀 (como hemofilia y anemia de células falciformes) 𝘆 𝘁𝗮𝗺𝗯𝗶𝗲́𝗻 𝘁𝗿𝗮𝘀𝘁𝗼𝗿𝗻𝗼𝘀 𝗮𝗱𝗾𝘂𝗶𝗿𝗶𝗱𝗼𝘀 (como leucemia).
En la terapia génica existen dos pasos críticos: la transferencia de los genes a las células apropiadas y su posterior expresión. La acción de 𝘁𝗿𝗮𝗻𝘀𝗳𝗲𝗿𝗲𝗻𝗰𝗶𝗮 𝗱𝗲 𝗺𝗮𝘁𝗲𝗿𝗶𝗮𝗹 𝗴𝗲𝗻𝗲́𝘁𝗶𝗰𝗼 a una célula diana es conocida como transducción y el gen transducido como transgén. La transducción de la célula diana puede realizarse fuera del organismo (ex vivo) o por administración directa (in vivo).
𝗘𝘅𝗶𝘀𝘁𝗲𝗻 𝘂𝗻 𝗴𝗿𝗮𝗻 𝗻𝘂́𝗺𝗲𝗿𝗼 𝗱𝗲 𝗯𝗮𝗿𝗿𝗲𝗿𝗮𝘀 presentes en los espacios intravascular, intersticial e intracelular que pueden impedir una adecuada transducción. Para proteger los genes, 𝘀𝗲 𝘂𝘀𝗮𝗻 𝘃𝗲𝗵í𝗰𝘂𝗹𝗼𝘀 𝗼 𝘃𝗲𝗰𝘁𝗼𝗿𝗲𝘀. 𝗟𝗼𝘀 𝘃𝗲𝗰𝘁𝗼𝗿𝗲𝘀 𝘃𝗶𝗿𝗮𝗹𝗲𝘀 𝘀𝗼𝗻 𝗹𝗼𝘀 𝗺𝗮́𝘀 𝘂𝘁𝗶𝗹𝗶𝘇𝗮𝗱𝗼𝘀 y se fabrican eliminando las porciones del genoma viral que son esenciales para su replicación y sustituyéndolas por aquellos genes que se desea introducir en las células diana.
Debido a la complejidad de la Terapia Genética, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria ha querido compartir un Decálogo con la intención de crear una 𝗴𝘂í𝗮 𝗽𝗿𝗮́𝗰𝘁𝗶𝗰𝗮 𝗾𝘂𝗲 𝗽𝗮𝗿𝗮 𝗼𝗿𝗶𝗲𝗻𝘁𝗮𝗿 𝗮 𝗹𝗼𝘀 𝗽𝗿𝗼𝗳𝗲𝘀𝗶𝗼𝗻𝗮𝗹𝗲𝘀 𝗱𝗲 𝗹𝗼𝘀 𝗦𝗲𝗿𝘃𝗶𝗰𝗶𝗼𝘀 𝗱𝗲 𝗙𝗮𝗿𝗺𝗮𝗰𝗶𝗮 𝗛𝗼𝘀𝗽𝗶𝘁𝗮𝗹𝗮𝗿𝗶𝗮 𝗾𝘂𝗲 𝗰𝗼𝗺𝗶𝗲𝗻𝘇𝗮𝗻 𝗮 𝘁𝗿𝗮𝗯𝗮𝗷𝗮𝗿 𝗰𝗼𝗻 𝗲𝘀𝘁𝗮 𝘁𝗲𝗿𝗮𝗽𝗶𝗮 𝗶𝗻𝗻𝗼𝘃𝗮𝗱𝗼𝗿𝗮. Por aquí te dejamos el documento completo para que puedas leerlo⬇️⬇️
