Wayrilz demostró un perfil convincente en el ensayo fase 3 LUNA 3: el 23 % de los pacientes tratados alcanzó una respuesta duradera frente al 0 % del grupo placebo y el tiempo hasta la primera respuesta se redujo a 36 días, mientras que en el grupo placebo no se alcanzó Además, los participantes experimentaron una mejora clínica significativa de la calidad de vida de 10,6 puntos en comparación con placebo. Basándose en estos resultados, la FDA aprobó Wayrilz en agosto de 2025 para adultos con PTI persistente o crónica con respuesta insuficiente a tratamientos previos.
Sanofi ha logrado un hito terapéutico en la púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI) con Wayrilz™ (rilzabrutinib), el primer inhibidor reversible de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) indicado para esta enfermedad autoinmune. La PTI se caracteriza por un recuento plaquetario bajo debido a la destrucción de plaquetas mediada por anticuerpos y a la producción insuficiente. Hasta ahora, muchos pacientes dependían de corticoides, inmunoglobulinas o esplenectomía, tratamientos que a menudo pierden eficacia o generan efectos secundarios importantes.
En diciembre de 2025, la Comisión Europea también autorizó Wayrilz para pacientes refractarios, convirtiéndolo en el primer inhibidor de BTK disponible en la Unión Europea. Este fármaco oral actúa sobre múltiples vías inmunitarias implicadas en la destrucción plaquetaria, ofreciendo un perfil de seguridad manejable con efectos adversos como diarrea, náuseas, cefalea o dolor abdominal. Sanofi continúa investigando rilzabrutinib en otras enfermedades autoinmunes raras, como la anemia hemolítica autoinmune y la enfermedad relacionada con IgG4.
La mesa “Desafíos pendientes en el manejo de los pacientes con PTI”, moderada por Gema Casado (Farmacia, H. U. La Paz) y con la participación de David Valcárcel (Hematología Intensiva, H. Vall d’Hebron) y Cristina Pascual (Hematología, H. Gregorio Marañón), analizó la relevancia de Wayrilz y los retos aún no resueltos en la PTI, como la individualización del tratamiento y el seguimiento a largo plazo. Los ponentes destacaron cómo el nuevo inhibidor de BTK podría cambiar el algoritmo terapéutico y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Más información y sesión clínica:
Este artículo es un adelanto de la sesión clínica disponible en la sección Congreso de Actualfarma. Para profundizar en los datos de LUNA 3, conocer la experiencia de los especialistas y resolver dudas sobre el manejo de la PTI, accede a la página de Actualfarma. La sesión completa aborda cuestiones prácticas sobre la incorporación de Wayrilz al tratamiento y las perspectivas futuras de investigación.
Sanofi ha logrado un hito terapéutico en la púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI) con Wayrilz™ (rilzabrutinib), el primer inhibidor reversible de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) indicado para esta enfermedad autoinmune. La PTI se caracteriza por un recuento plaquetario bajo debido a la destrucción de plaquetas mediada por anticuerpos y a la producción insuficiente. Hasta ahora, muchos pacientes dependían de corticoides, inmunoglobulinas o esplenectomía, tratamientos que a menudo pierden eficacia o generan efectos secundarios importantes.
Wayrilz demostró un perfil convincente en el ensayo fase 3 LUNA 3: el 23 % de los pacientes tratados alcanzó una respuesta plaquetaria duradera frente al 0 % del grupo placebo y el tiempo hasta la primera respuesta se redujo a 36 días. Además, los participantes experimentaron una mejora clínica significativa de la calidad de vida de 10,6 puntos en comparación con placebo. Basándose en estos resultados, la FDA aprobó Wayrilz en agosto de 2025 para adultos con PTI persistente o crónica con respuesta insuficiente a tratamientos previos.
En diciembre de 2025, la Comisión Europea también autorizó Wayrilz para pacientes refractarios, convirtiéndolo en el primer inhibidor de BTK disponible en la Unión Europea. Este fármaco oral actúa sobre múltiples vías inmunitarias implicadas en la destrucción plaquetaria, ofreciendo un perfil de seguridad manejable con efectos adversos como diarrea, náuseas, cefalea o dolor abdominal. Sanofi continúa investigando rilzabrutinib en otras enfermedades autoinmunes raras, como la anemia hemolítica autoinmune y la enfermedad relacionada con IgG4.
La mesa “Desafíos pendientes en el manejo de los pacientes con PTI”, moderada por Gema Casado (Farmacia, H. U. La Paz) y con la participación de David Valcárcel (Hematología Intensiva, H. Vall d’Hebron) y Cristina Pascual (Hematología, H. Gregorio Marañón), analizó la relevancia de Wayrilz y los retos aún no resueltos en la PTI, como la individualización del tratamiento y el seguimiento a largo plazo. Los ponentes destacaron cómo el nuevo inhibidor de BTK podría cambiar el algoritmo terapéutico y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
Más información y sesión clínica:
Este artículo es un adelanto de la sesión clínica disponible en la sección Congreso de Actualfarma. Para profundizar en los datos de LUNA 3, conocer la experiencia de los especialistas y resolver dudas sobre el manejo de la PTI, accede a la página de Actualfarma. La sesión completa aborda cuestiones prácticas sobre la incorporación de Wayrilz al tratamiento y las perspectivas futuras de investigación.