El 24 de noviembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó Itvisma® (onasemnogene abeparvovec‑brve), una terapia génica de reemplazo indicada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad en adelante con mutación confirmada en el gen SMN1. La aprobación se basa en los resultados de un ensayo fase III y en datos mecanísticos que demostraron mejoras significativas o estabilización de la función motora en adolescentes y adultos con AME.
Itvisma se administra en una única infusión intratecal. A diferencia de Zolgensma®, que era la formulación intravenosa autorizada solo para lactantes con AME de hasta 2 años, la nueva versión se presenta en un volumen más concentrado que permite su administración directa al líquido cefalorraquídeo sin ajustar la dosis en función del peso. Este modo de administración facilita la entrega del vector vírico adenoasociado a las neuronas motoras y restaura la producción de la proteína SMN, deteniendo la progresión de la enfermedad.
Esta aprobación amplía por primera vez el acceso a una terapia génica de reemplazo para personas con AME a partir de los 2 años de edad. No obstante, debido a posibles riesgos de hepatotoxicidad y cardiotoxicidad en adultos con comorbilidades, el etiquetado incluye advertencias de seguridad específicas. La FDA concedió a Itvisma las designaciones de vía rápida, terapia innovadora y revisión prioritaria, así como la condición de medicamento huérfano debido a la rareza de la enfermedad.
Para las farmacias hospitalarias, la llegada de Itvisma supone un reto logístico y clínico. Se requerirá coordinación con equipos especializados en anestesia y neurología para la administración intratecal, así como un seguimiento estrecho de la función hepática y cardiaca posterior al tratamiento. Además, el farmacéutico hospitalario tendrá un papel clave en la educación de los pacientes y sus familias sobre el manejo de esta terapia de una sola dosis y en la monitorización de posibles efectos adversos a largo plazo.